RNA干扰是近年来日益受人们青睐的一种有效抑制基因表达的技术。它将与目的基因相对应的正义RNA和反义RNA组成的含21个核苷酸的小分子干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)双链转染至靶细胞,可使目的基因降解从而抑制基因的表达。不断有报道利用siRNA在培养哺乳动物细胞中进行基因功能分析方面的研究,那些出现靶蛋白水平剧烈减少的细胞被称为基因敲落(knockdown)细胞。这一研究表明,RNAi与HCS的联合应用,可以得到关于具有前景的治疗化合物作用于细胞后所出现的时间、空间特异性反应的丰富生物学信息,有利于我们寻找靶标,阐明化合物作用机制,理解化合物在活细胞分子事件中的效应。
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