羟基脲(Hydroxyurea,Hydrea,HU)是最常用于急性母细胞白血病和慢性髓原性白血病的慢性阶段,以及其它血液肿瘤。对高白细胞和血小板,羟基脲可迅速使之下降,但有效时间短。急性髓原性白血病危象可首选。羟基脲也用在肾癌、黑色素瘤、卵巢癌、头颈肿瘤、前列腺癌等的治疗。一般与其它抗癌药联合使用,或与放疗联合应用。羟基脲抑制核糖核酸还原酶,从而抑制DNA的合成,对RNA和蛋白质的合成不影响。羟基脲可能也防止DNA损伤的修复。羟基脲口服吸收好,1~2小时可达高峰。骨髓抑制与剂量相关。长期应用和大剂量应用可发生恶心、腹泻、便秘、胃炎等。中枢神经毒性和氮质血症也有报告。
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