核酶是一类具有特殊催化活性的小分子RNA 。核酶技术指通过核酶分子结合到靶RNA分子中的适当部位,形成锤头核酶结构,催化对靶RNA分子的剪切,从而破坏靶RNA分子达到治疗疾病的目的。和其他反义技术相比,核酶具有以下优点: ①兼有结合和切割作用。不编码蛋白质,无免疫原性。具有稳定的空间结构,不易被核酸酶降解。这些优点使核酶在基因治疗中备受青睐。目前,作为核酶介导的肿瘤基因治疗靶基因主要有癌基因、生长因子、转移因子和耐药基因等。细胞类型、靶RNA核酶设计及传递系统等多种因素的改变都会影响核酶的活性和特异性,对这些因素在核酶用于体内之前也必须加以深入研究。
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