[文献资料]第三节　基因治疗的临床应用

基因治疗经历了非同寻常的历史时期，最初被认为是一场几乎可以治疗所有疾病的革命，后来临床试验失败表明其效果并不理想。20世纪80年代末90年代初，世界各国掀起了基因治疗药物研究开发的高潮。1990年第一个基因治疗药物在美国应用于临床治疗严重免疫缺陷综合征，取得了引人瞩目的成就。2000年第一例基因治疗成功， 3个严重的免疫缺陷紊乱小孩治愈。但是后续治疗的11个患者中有2个产生了白血病样疾病，这给过去10年来基因治疗药物发展的实质性进展又蒙上了一层阴影。自杀基因有多种，目前研究较多的主要有单纯疱疹病毒胸苷激酶基因/更昔洛韦（ HSV-TK/GCV ）和大肠埃希菌胞嘧啶脱氨酶基因/氟胞嘧啶（ CD/FC ）自杀基因系统。