[治疗]四、造血干细胞移植

目前认为骨髓移植（bone marrow transplant，BMT）是唯一可以治愈本病的手段。异基因BMT（allo‐BMT）治疗本病的预处理方案采用的药物剂量较小且以抑制免疫为主，常用的预处理方案有环磷酰胺（160mg／kg体重）＋全身照射，或环磷酰胺＋左旋苯丙氨酸氮芥（10～14mg／kg体重）。Saso等分析了国际骨髓移植登记处（IBMTR）的57例患者疗效，77%患者植活成功，其中48例接受HLA相合同胞供体的allo‐BMT，移植后2年无病生存率为56%，死亡原因包括植入失败、间质性肺炎、败血症和移植物抗宿主病（GVHD）。