分子生物学技术在神经科学研究中的应用大大加深了我们对神经退行性疾病发病机制的认识。这些疾病中突变的基因产物的共同特征是蛋白质的空间结构和代谢发生改变,使突变后的蛋白质或蛋白部分降解产物在细胞内蓄积聚合和沉积。越来越多的证据表明,蛋白质构型改变,聚合体形成在神经退行性疾病的致病中有重要作用,近来人们正在致力于研究改变这些蛋白异常构型和代谢的方法用于治疗神经退行性疾病。