[治疗]3﹒肝豆状核变性药物治疗的研究证据有哪些？相关指南如何推荐？

青霉胺、曲恩汀、二巯丙磺酸钠（DMPS）、二巯丁二酸钠（Na‐DMS）、二巯丁二酸（DMSA）：均缺乏临床试验的证据，依据专家共识使用。四硫钼酸铵：一项空白对照研究纳入55例患者，采用四硫钼酸铵120～410mg／d治疗8周，随访3年，仅2例（4%）患者出现神经系统功能恶化。一项随机双盲对照试验纳入48例新诊断有神经系统症状的WD患者，比较四硫钼酸铵和曲恩汀在改善神经系统功能方面的疗效。四硫钼酸铵组有1例、曲恩汀组有3例患者出现贫血和或白细胞减少。Vit E：实验发现，铜的毒性作用在肝脏可以通过脂质过氧化反应产生氧化损害线粒体，给予维生素E可降低该损害。中国肝豆状核变性的诊断和治疗指南推荐（2008年）。