随着人类基因组学的研究进展,基因治疗将成为疾病治疗的重要手段之一。基因治疗有三个重要的环节,一是找到出毛病的基因(即所谓靶基因),二是获得用于取代靶基因的正常基因(目的基因,可以纠正原有的基因缺陷,或表达具有治疗效应的蛋白质),三是用适当的方法或手段将正常基因输送到靶部位,实现基因治疗。在这三个重要环节中,前二个已经取得比较大的进展,相对而言,基因的输送是比较困难的。总体上讲,纳米粒作为基因输送的载体优点是突出的,但主要问题仍然是传染率较低,多数情况下传染率低于脂质体,这也是纳米粒作为基因输送载体的主要障碍,随着研究的不断深入,通过将纳米技术与其他技术的结合,相信在这方面会取得更大的进展。
……