[概述]第四十七章 基 因 治 疗

基因治疗（gene therapy）是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。基因治疗通过携带目的基因或核酸分子的载体或遗传修饰的体细胞，在人体内产生特定的功能分子（核酸或蛋白质），实质上可以看作是导入一个具有治疗作用的给药系统，有人将基因治疗载体或体细胞称为基因药物（gene medicine）。基因工程药物（gene engineering drug）是指有治疗价值的目的基因导入细菌、酵母或哺乳动物细胞或转基因动植物等宿主细胞进行表达并经分离和纯化获得蛋白质产物（包括活性蛋白质和多肽药物、重组疫苗及单克隆抗体）。基因治疗有望在不久的将来取得真正突破，并对传统的疾病治疗模式及制药业产生深远的影响。