很多人类疾病同特定细胞、特定器官的病变或受损有关,如糖尿病、帕金森氏症、肌萎缩侧索硬化症、脊髓损伤、肝硬化等﹒对于这类疾病,如果用功能正常的细胞或器官进行移植,则能在很大程度上使病症得到缓解或痊愈。此后Mountford和Kawase领导的研究小组分别以小鼠颗粒细胞(cumulus cel)和胎脑神经元细胞为核供体,从核移植囊胚中获得了能够向三个胚层分化,并能够形成畸胎瘤的胚胎干细胞系。2001年,Wakayama等首次报道了严格意义上的核移植胚胎干细胞系,他们以小鼠颗粒细胞和尾尖细胞为核供体,建立的胚胎干细胞系能够在嵌合体中进入种系,分化为生殖细胞。
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