[治疗]第2节 肝病基因治疗

肝细胞合成多种血浆蛋白质，并具强大的再生能力，因而肝脏成为基因治疗的理想靶器官。基因治疗能否成为治疗肝病的简便有效手段，关键在于提高现有载体特异性和转染效率。先作部分肝切除，将切除的肝脏经胶原酶消化，获肝细胞，做原代肝细胞培养，在体外将所需的基因转染入肝细胞后，经门静脉重新植回体内，称为体外－体内联合途径。1-AT缺乏症时, PiZ等位基因的突变引起了α 1-AT第342位氨基酸的替换，从而导致肝细胞内异常蛋白积聚并造成肝损伤。若在静脉注射脂质体后，施行的部分肝叶切除术，可增加α 1-AT基因转染效率及血 ......