[病因学]第五节 基因治疗的应用研究

世界上第一个正式被批准用于基因治疗的病例是先天性腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症。1990年9月美国Blaese博士成功地将正常人的ADA基因植入ADA缺乏症病人的淋巴结内，完成世界上首例基因治疗试验。在此后十几年中，基因治疗在临床上的试验和应用越来越多。针对机体免疫应答的研究主要是将细胞因子（如干扰素、白介素等）的基因，通过适当的载体导入机体免疫细胞，激活免疫细胞。针对病毒进行的基因治疗研究也有不同的策略：1 ﹒诱导对病毒RNA的降解。 ......