[治疗]第三节 RNAi在阿尔茨海默病中的应用

RNAi能特异性地抑制目的基因的表达，并能有效地转载到疾病模型，为疾病的基因治疗提供了美好的前景，RNAi治疗神经变性性疾病研究最多的是阿尔茨海默病（Alzheimer isease，AD）。通过抑制-分泌酶或-分泌酶的活性来减少A沉积是治疗AD的研究目标，由于-分泌酶（beta-secretase，BACE1）是APP切割生成A的第一步，因此已成为AD治疗的关键。因此，利用siRNA抑制BACE1能特异性地抑制APP的-分泌酶切割，并有望成为AD治疗的极有潜在前途的方法，但在提高siRNA载体转导的效率 ......