[治疗]第6节 遗传医学治疗方法目前存在的问题

从1990年人类第一次利用输入基因治疗腺苷脱氨酶缺陷导致的严重联合免疫缺陷病以来，至今已经有95个已证明的基因输入临床试验已开展。应该看到，目前正在进行基因治疗临床研究的这些疾病绝大多数其目前的治疗要么无效、要么存在严重不良反应，因此公正的评估基因治疗的效果必须以目前这些疾病的治疗现状为基础，应该将基因治疗的疗效与现行治疗进行比较，而不能过高地期望基因治疗能一步到位。这主要包括4个方面：持续改善载体设计、缓冲病毒对基因组的影响、发展控制转基因插入的方法以及发展在体外将少数已经遗传修饰的干细胞扩增，然后将这 ......