[治疗]一、遗传病的基因治疗研究

由于目前基因治疗的发展正处于起步阶段，对遗传病进行基因治疗的研究范围还十分有限，必须符合以下要求的遗传病才可以考虑进行基因治疗：①在DNA水平明确其发病原因及机制。必须是单基因遗传病,而且属隐性遗传。该基因能在一种便于临床操作的组织细胞(如皮肤细胞,骨髓细胞等）中表达并发挥其生理作用。以下列举了几种已经或可望在临床进行基因治疗的人类单基因遗传病。其基本方法是将CFTCR基因的cDNA与腺病毒载体重组，采用涂布鼻腔或喷雾吸入气管及肺部等方法，转入患者呼吸道上皮细胞中，获得了正常CFTCR基因的表达，氯离子转 ......