骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是一组起源于造血干/祖细胞的异质性克隆性疾病,其生物学特征是髓系细胞(粒系、红系和巨核系)一系或多系发育异常和无效造血。血细胞发育异常的形态学改变是儿童MDS最基本的特点,但其本质是“造血功能异常”,2001年WHO专家组明确提出MDS是源于克隆性造血干、祖细胞发育异常(dysplasia)的疾病,将MDS归入“造血系统肿瘤性疾病”。最近的研究表明,去甲基化治疗可能成为MDS治疗的新方向,而5-氮杂胞苷能有效使DNA甲基化调节 ......