[治疗]第三节　基因治疗

基因治疗（ gene therapy ）是指将外源正常基因导入靶细胞，通过控制目的基因的表达，以抑制、纠正、替代或补偿致病基因所产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的，也就是通过基因转移技术将外源基因插入到靶细胞的基因组中，使外源基因制造的产物治疗某种疾病。细胞移植联合基因治疗为脑损伤的修复治疗带来了新的希望，可产生细胞移植与基因治疗的双重叠加效应，但目前还处于临床前期试验阶段。必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究，以确保治疗的安全性。 ......