[治疗]二、先天性或遗传性疾病

本组疾病作allo-HSCT原则：在未累及器官之前尽早移植。遗传性疾病,早诊断，早移植（早至新生儿期）。无症状期或未反复输血致敏,可提高移植效果，排斥少。低体重,平均输入细胞量高，植入快，成功率高。HLA相合同胞供体移植5年DFS为73%，非血缘相关和单倍体相合受体移植分别为40%和24%，脐血移植约50%。Diamod-Blackfan贫血:至少50%患者对输血及皮质激素有反应,类固醇耐药可选择allo-HSCT，HLA相合同胞供体移植5年OS为87.5%，替代供体移植较差，3年OS为64%。无适合血缘 ......