本病是主要发生在学龄前和学龄期的进行性肌营养不良症,属X‐连锁隐性遗传病,一般男性患病,女性携带突变基因。常有心肌损害,易死于心力衰竭和呼吸道感染。肌电图呈典型肌病表现,周围神经传导速度正常。束内纤维组织增生或脂肪充填,并见针对坏死肌纤维的反应性灶性单核细胞浸润。遗传学诊断:活检肌肉组织进行抗肌萎缩蛋白的细胞免疫化学诊断.DNA序列分析可证实基因突变或缺失。4 ﹒需与其他神经疾病如脊髓性肌萎缩、肌张力低下型脑性瘫痪和其他肌营养不良肌病如面肩肱型肌营养不良、肢带型肌营养不良鉴别。开始剂量1mg/(kg · ......