[治疗]（一）基因治疗概述

基因治疗是在20世纪60年代末和70年代初最早提出，当时所考虑的靶疾病是单基因突变引起的遗传病，如囊性纤维化、苯丙酮尿症等。最初的理论设想是将野生型正常基因转移给病人，使其在病人体内适当表达，来弥补疾病造成的缺陷。基因治疗中应用的反转录病毒载体大部分是来源于Moloney鼠白血病病毒（moloney murine leukemia virus，MoMLV），受其基因组大小的限制，插入的外源基因不能大于8kb，不能满足大分子蛋白基因和多基因的包装需要。其他的报告基因还有氯霉素乙酰转移酶基因和二氢叶酸还原酶基 ......