[速览]一、范可尼贫血

范可尼贫血（Fanconi anemia，FA）是一种以进行性骨髓衰竭伴多种先天性畸形为特征的常染色体隐性遗传性疾病，其发病率为1～3／107，基因携带频率为1／300，约10%～30%FA患者，父母为近亲婚配。3 ﹒基因治疗目前FA的基因治疗正在尝试中，有学者在体外用逆转录病毒载体将正常的基因转导入FA患者的造血干／祖细胞中，可纠正FA患者的造血干／祖细胞对MMC的敏感，而且纠正了的FA患者造血细胞具有生长和扩增优势。对于FA基因治疗的评价，尚待进一步的实验及临床研究。 ......