目前基因治疗中常用的技术有反义寡核苷酸技术和RNA干扰技术。反义寡核苷酸技术是将与靶基因序列互补的小分子寡核苷酸DNA导入细胞,与m RNA结合,通过核酸酶H降解、阻断翻译和剪切捕获过程抑制目标蛋白的表达。RNA干扰技术是将小片段双链RNA(si RNA)导入细胞,si RNA结合一个核酶复合物从而形成RNA诱导沉默复合物(RISC),激活的RISC通过碱基配对定位到m RNA转录本上,切割m RNA,介导同源序列m RNA的特异性降解,从而导致基因沉默现象。由于上述两种方法较传统的药物阻滞剂具有高度的特 ......