[治疗]第五节　基因治疗亟待解决的问题

基因治疗这一全新的医学治疗方法问世，在短短二十余年里发展十分迅速，但还面临着诸多棘手问题亟待解决。基因治疗是导入外源性目的基因以达到治疗疾病的新型医学方法，应该导入什么样的外源性目的基因是基因治疗的另一个关键问题。选择目的基因的基础基于对人类疾病分子病理机制的揭示和疾病相关基因的克隆，目前适合进行基因治疗的病种十分有限，很多疾病目前还没有发现致病基因。基因治疗病种的扩大取决于新基因的发现和基因功能得阐明，只有在充分认识疾病相关基因结构与功能的前提下，才能有效地开展基因治疗。这是基因治疗应用中的关键问题，因 ......