[治疗]（五）DMD 的基因治疗、细胞治疗和药物治疗研究进展

近年来，对Duchenne型肌营养不良患者的治疗在方法学上也有所创新，有些已在进行临床研究，如基因治疗领域中的外显子剪接（exonskipping）治疗、以腺相关病毒（adeno‐associatedviruses。AAV）为载体介导的DMD小基因（minigene）的治疗、越过DMD基因异常终止密码（readthrough）的治疗、肌内注射全长DMD基因质粒的治疗。细胞移植治疗领域中的骨髓干细胞移植治疗、成肌细胞移植治疗。药物治疗领域中的增加utrophin表达的治疗、蛋白酶抑制治疗和胰岛素样生长因子治 ......