[速览]（二）核内包涵体形成与神经系统遗传变性病

1 ﹒异常蛋白聚集形成泛素阳性核包涵体特异性神经元中异常蛋白的聚集是很多神经系统变性病包括Alzhimer病（AD）、帕金森病（PD）、皮质纹状体脊髓变性（CJD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等的分子基础。近几年，又先后发现十余种由含polyGln蛋白聚集引起的神经系统遗传变性病。研究发现，突变蛋白在神经系统特异性神经元中聚集形成核包涵体和引起细胞死亡是一个连续的过程，而此过程一旦被阻断，不仅核包涵体可消失，神经功能缺损症状也能得到逆转，这为此类疾病基因治疗的开展带来了希望。 ......