[辅助检查]二、基因治疗的基本步骤

对于单个基因缺陷引起的遗传性疾病，一般采用“缺什么补什么”的原则，即将正常的基因运送到有病的细胞中，取代缺陷基因，使细胞功能恢复正常。对于多基因疾病，筛选出致病的主导基因，对其进行替代或抑制。例如，可将神经营养因子的基因，导入帕金森病和老年型痴呆病患者大脑的细胞内，以减轻患者的症状。又如，利用具有表达抗炎功效蛋白质的基因，来降低血管壁的早期炎性反应，从而阻止动脉粥样硬化斑块的生成。可定时、定量地上调或下调外源基因产生的蛋白质数量，但要应用到患者身上，还需很长一段时间。 ......