[概述]一、概 述

基因治疗是指将具有正常功能的外源性基因导入生物体靶细胞内，通过外源基因的表达弥补体内缺失或缺陷基因的生物功能，或抑制某些有害基因的表达，达到治疗疾病的目的。它具有的特点包括：可高效稳定的转导复制状态的细胞，外源基因整合入宿主细胞DNA，无任何免疫原性病毒蛋白表达，并且由于大脑处于部分免疫特许状态，脑脊液不灭活逆转录病毒。近年来，由慢病毒（lentiviruses）发展而来的载体如人类免疫缺陷病毒（HIV）为基础的非致病性反转录病毒载体，具有对未分化细胞进行感染和产生外源基因表达的能力，并已建立不需辅助病毒 ......