[治疗]第5节 宫内基因转移／治疗

自二十世纪90年代以来，基因治疗发展很快并越来越受重视。但由于免疫排斥、治疗基因“沉默”等原因，基因治疗的成功率还很低。另外，许多疾病在胎儿期即发病（如重型α地中海贫血）或者出生后很快产生严重后果（如重型β地中海贫血、范可尼贫血、重症联合免疫缺陷症），这些情况下，胎儿期治疗疾病效果明显优于出生后治疗，并且可使病情在宫内逆转或不发病，得到正常新生儿。因此，人们设想在对一些疾病进行产前基因诊断的基础上，可以尝试在胎儿期进行“宫内基因治疗”。 ......