[治疗]（二）载体的选择

基因治疗的载体具有潜在的风险，所以应首先考虑其安全性。一般认为，适合于携带外源基因至脑内效应细胞的载体应具备4个条件：来源充足，容易获得。转染率高，在脑内可稳定有效地表达重组基因。不产生免疫反应，可在体内长期存活。常用来携带外源基因的有：病毒、质粒和细胞。选取具有治疗作用的单个或多个目的基因（如T H基因、AADC基因、GCH基因、GDNF基因或BDNF基因），利用基因转染技术转入载体细胞，使目的基因在载体内表达，即为转基因工程细胞，再导入纹状体而发挥作用。虽然有许多问题需要解决，但我们有理由相信，随着转 ......