感染是引起免疫缺陷病患者死亡的主要原因。用抗生素、抗真菌、抗原虫、抗支原体和抗病毒药物控制和长期预防感染是治疗大多数患者的重要手段之一。理论上,基因疗法是治疗由淋巴细胞的前体细胞基因缺陷所致的原发性免疫缺陷病的理想治疗方法。基因疗法不仅要求能够将治疗性基因引入到干细胞内,而且还要求干细胞能够在体内长期存活,引入的治疗性基因能够高表达。应用基因疗法最早获得成功的实例是ADA的基因疗法,方法是用逆转录病毒载体将正常腺苷脱氨酶(ADA)基因转染患者淋巴细胞,然后将转染的淋巴细胞输入患者体内。方法是给患者输入红细 ......