第五节 基因治疗的概念及策略Section 5 Concept and Strategy of Gene Therapy

基因置换（gene replacement）又称为基因矫正（gene correction），是指将特定的目的基因导入特定的细胞，通过定位重组，以导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。基因置换的目的是纠正缺陷基因，将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复，不涉及基因组的任何改变。一是针对特定的缺陷基因导入其相应的正常基因，使导入的正常基因整合到基因组中，而细胞内的缺陷基因并未除去，通过导入正常基因的表达产物，补偿缺陷基因的功能。基因免疫治疗是通过将抗癌免疫增强细胞因子或MH ......