[治疗]一、基因治疗的一般问题

广义的基因治疗可定义为应用遗传学原理治疗疾病。经典的基因治疗（gene therapy）是指在基因水平将正常有功能的基因或其它基因通过基因转移方式导入患者体内，并使之表达功能正常的基因或表达患者原来不存在或表达很低的基因，赋予患者新的抗病功能。生物合成:将反义寡核苷酸(即靶基因互补序列)插入带有启动子和终止子的质粒中,通过在细菌中筛选和扩增，即可得到含反义寡核苷酸的质粒，这种质粒进入受体细胞内可持续表达反义寡核苷酸产物。反义寡核苷酸进入细胞内只作用于靶基因，故针对性强，反义寡核苷酸几乎可完全阻断靶基因的翻 ......