[治疗]第四节 皮肤作为基因治疗的载体

基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。基因水平的操纵主要包括用正常基因替代致病基因、封阻或剪断致病基因、修复被损害的基因和重建正常的基因表达调控体系等内容。1990年一位患有腺苷脱氨酶（ADA）缺陷的重症联合免疫缺陷病患者接受基因治疗，幸运地成为基因治疗的首例受益者。近十年来，基因治疗已被用于ADA缺乏症、X连锁重症联合免疫缺陷病、B型血友病、囊性纤维化、家族性高胆固醇血症等，并取得一定的效果。随着基因治疗的基础研究、临床研究的不断深入，我们有理由相信，上述问题终将被克服，在21世纪基 ......