基因治疗概念的提出实际上是紧跟着重组DNA技术的成熟。早在1980年就有人试图用磷酸钙介导基因转移来治疗由于血红蛋白异常所引起的地中海贫血,但因为血红蛋白的两条链是由两个不同的基因所编码、并经一系列复杂的机制组合而成的,这样一种相对复杂的疾病作为基因治疗的初次试验显然只能是以失败而告终。80年代初建立的重组逆转录病毒体系为基因治疗提供了高效率的转染载体,为基因治疗提供了一个基本的工具。而Anderson等则于1990年9月14日开始了第一次真正用于人类疾病的基因治疗,两例因腺苷脱氨酶(adenosine ......