基因治疗是基于分子生物学和重组DNA技术建立起来的一个新兴学科。90年代早期,科学家开始应用病毒载体和基因转移方法建立人类疾病的动物模型,对这些动物模型的深入研究为日后开展人类基因治疗提供了大量参考意见和指导原则[ 9‐12 ]。1990年,科学家进行了第一次人类基因治疗试验,该试验针对腺苷脱氨酶(ADA)缺陷患者,采用逆转录病毒载体携带ADA基因进入患者淋巴细胞,以改善患者因为腺苷脱氨酶缺陷出现的种种异常表型[ 14 ]。从90年代早期和中期开始,人类基因治疗必需通过以下两个权威机构的认证或许可:一个是 ......