[治疗]二、基因转录水平的靶向性研究

靶向基因转移只能部分地实现治疗基因在受体细胞的靶向表达，因为所借助的抗原或受体并非某种细胞所特有。因此，为弥补此不足，人们利用组织特异性表达调控元件控制治疗基因仅能在靶细胞转录。可利用的组织特异性表达调控元件包括正常分化成熟细胞特有蛋白基因的调控元件以及在某些病理状态下过表达蛋白的基因调控元件。前者如脑的Tf、平滑肌细胞的α‐肌动蛋白及肝脏的Ⅶ因子等的调控元件。后者如CEA、AFP、MBP和SPA等的调控元件，人β‐珠蛋白基因簇的座位控制序列（LCR）由编码区上游50～60 kb序列组成，控制着异种基因的 ......