[治疗]（三）CNS疾病基因治疗的实验研究

戈谢病(Gaucher disease):系因葡糖脑苷脂酶基因突变使酶活性丧失引起的溶酶体蓄积病,为常染色体隐性遗传病，基因定位在1q21。主要表现为巨噬细胞异常，伴有神经系统病理改变。可用活性葡糖脑苷脂胺治疗。基因治疗策略是采用RV介导葡糖脑苷脂酶cDNA转染骨髓细胞后进行骨髓内移植。脑肿瘤的基因治疗是目前神经系统疾病基因治疗研究领域进展最迅速的领域，已用于临床试验。脊髓和脑损伤的基因治疗实验研究也取得一定进展。利用疱疹病毒载体将NGF基因导入颈上神经节，治疗大鼠神经轴突切断后的神经损伤。 ......