第四节 适应性设计

RCT要求研究者在试验开始前制定贯穿试验始终的实施方案，对研究设计的各个要素，如纳入／排除标准、样本量、各组的分配比例、结局指标、数据分析方法等做出明确、具体的规定，以进行有效的统计推断，减少偏倚，保持试验的完整性。要实现这样的“最优”设计，研究者须对处理措施的效应大小（effect size）、结局指标的变异程度、干扰参数（nui sance parameter）、脱落率、不依从率等情况有较好的了解，而这样的信息往往不容易获得或是不精确的。如检验统计量、主要结局指标、纳入／排除标准、剂量等。 ......