[诊断]第七节 原发性免疫缺陷病的治疗

I D D的治疗原则是控制感染和恢复或重建免疫功能。基因治疗的原理是：将目的外源基因导入患者的淋巴细胞或脐血干细胞并获表达，再回输患者体内，用目的基因的表达产物补充缺失成分或替代异常成分从而恢复免疫功能。但也有不足之处，如常使用的转基因载体— —反转录病毒、慢病毒可能导致插入突变，存在致白血病的危险等因素，从而限制基因治疗在P I D D的广泛应用。随着P I D D突变基因被越来越多发现，基因治疗应用范围会逐渐扩大，但基因转染技术仍存在一些尚待解决的问题，目前基因治疗还处于探索研究和临床试验阶段。 ......