[治疗]第四十九章 基因治疗的策略及其在肝病领域中应用概况

基因治疗（gene therapy）是近年来医学领域中发展起来的一项新技术。基因治疗是指通过基因转移技术将外源正常基因直接导入患者病变部位的靶细胞，通过控制目的基因的表达，抑制、校正、替代或补偿缺陷或异常基因，从而恢复受体细胞、组织或器官的正常生理功能，进而达到治疗疾病的一种新型高科技医疗方法。基因治疗通常包括基因替代、基因修饰、基因修正、基因抑制或失活等。基因治疗在治疗方式不同于基因工程药物治疗，但从实际效果看，它是通过导入体内的基因产生特定的生理活性分子（如某些调节因子）而起作用，即相当于向病变部位导 ......