[文献资料]第一节 基因治疗概论

基因治疗（gene therapy）是指通过基因转移或基因修饰方法，将具有表达功能的基因导入到相关细胞和组织中，使转录或翻译的产物发挥治疗作用的一种治疗方法。进行基因治疗时，应根据宿主细胞病变基因表达水平的异常状况，采取不同的策略，以提高或补足表达水平低下的基因，或降低表达水平过高的基因，或对在正常状况下不表达的基因进行封闭或破坏。只有in vivo基因转移方法成熟了，基因治疗才能真正走向临床。 ......