[治疗]第一节 基因治疗的基本策略

基因治疗是指将目的基因导入靶细胞内，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因表达产物对疾病起治疗作用。随着基因治疗基础研究的深入，技术不断进步，研究内容不断扩展，不仅可以将外源性正常基因导入病变细胞中，产生正常基因表达产物以补充缺失或失去正常功能的蛋白质。而且可以采用适当技术抑制细胞内过度表达的基因。还可以将特定基因导入非病变细胞，在体内表达特定产物。也可以向功能异常的细胞（肿瘤细胞）中导入该细胞中本来不存在的基因（如自杀基因），利用这些基因表达产物达到治疗疾病的目的。旁观者效应显著增强了自杀基因对肿瘤细胞 ......