[治疗]三、基因治疗的主要步骤

基因治疗分为以下四个主要步骤，包括目的基因克隆、基因转移、靶细胞选择、临床试验与观察。其中，基因转移是基因治疗的关键步骤。基因转移可分为体内法和体外法两种。体内法是将目的基因直接导入体内组织或细胞中，体外法是将外源基因在体外转染患者的靶细胞后，再将转染靶细胞输回体内。基因转移需要适宜的载体系统，要求载体可以携带有益基因到变异细胞。用目的基因取代逆转录病毒基因部分序列，是目前基因治疗首选载体，已广泛应用于人类基因治疗临床试验。其中基因打靶导入的基因的表达水平、表达时空及其稳定性与正常基因无差别，安全性好，基 ......