[治疗]五、遗传病的治疗

输正常人血浆或白细胞补充α -半乳糖苷酶治疗Fabry综合征，黏多糖病Ⅰ 、 Ⅱ 、 Ⅲ型，重组人α - L艾杜糖苷酶治疗黏多糖病Ⅰ型等。移植的脏器可代替该脏器的作用，产生酶和基因产物如激素、免疫物质、凝血因子等以维持正常代谢，或将蓄积物质分解排泄，起到治疗作用。应用基因工程技术将功能正常的基因转入患者体细胞内，以替代异常基因或补充其功能之不足，从而达到治疗的目的，目前单基因病多数已获得较好的治疗效果，如血友病、 α 1 -抗胰蛋白酶缺乏症、葡糖脑苷脂沉积病（戈谢病）等。 ......