[治疗]（四）视网膜色素变性（RP）

RP是一种眼科常见的遗传性疾病，具有典型的遗传异质性。目前已分离出的RP致病基因有数十个，并且亦将多个RP致病基因定位到染色体的不同区域，其中对其致病机制较清楚的有3个：视紫红质基因、磷酸二酯酶亚基（ PDE ）基因和盘膜边缘蛋白（ peripherin ）基因。不改变致病基因本身，而是导入有功能的目的基因，通过其表达来补偿缺陷基因的功能。抗血管生成治疗以肿瘤新生血管为作用靶点，切断肿瘤生长转移所需要的营养，可以实现“饿死”肿瘤的目的，目前该策略已成为癌症治疗的重要途径。设计针对VEGF的siRNA质粒， ......