[治疗]第二节 体内基因治疗

离体基因治疗虽有一定的疗效，但存在局限性：①需要外科手术。疗效与基因重组的有效率直接相关,即受已被基因修饰且输入患者体内的肝细胞数目限制，而这种肝细胞只占2%～5%。以逆转录病毒介导行体内基因治疗，其最主要的问题是治疗基因导入靶器官的效率低，并且需要分化细胞。而腺病毒介导的基因转染效率高，可用于转染非分化的细胞，重组腺病毒载体可经常规方法生产，用于实验性动物。高效表达载体和适用于临床的基因转移方法是决定基因治疗成功的基础，在体内精密调控目的基因的表达是决定基因治疗成功的关键，基因治疗的安全性是决定基因治疗 ......