[概述]（二）血友病B

Biggs等人在1952年12月27日（圣诞节期间）报道了一名5岁男孩，患有类似血友病的出血症状，但是由于不同于Ⅷ因子的凝血因子缺乏所引起的。PTC基因突变涉及核苷酸取代、缺失、插入和移码，其中大部分为核苷酸取代（表8‐.对血友病B的治疗一般为输入Ⅸ因子，有些学者进行了重组腺相关病毒作为载体的基因治疗人体试验，通过肌肉注射病毒载体的方法以期达到治疗手段。虽然在人们普遍担心的安全性上没有发现严重问题，能够略微减轻疾病症状，减少输入Ⅸ因子的频率，但是目前这种基因治疗还不能达到令人满意的效果。 ......