基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入体内靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。目前开展的基因治疗主要是针对那些对人类健康威胁严重的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿关节炎)等。常规治疗方法针对的是因基因异常而导致的各种症状,而基因治疗针对的是疾病的根源,即异常基因本身。 ......