[治疗]一、基因治疗研究的基本内容和种类

基因治疗研究的内容包括：①分离、鉴定和制备出含有调节序列的、特异的治疗基因或转基因（transgene）。建立一条有效的途径将该外源基因导入器官或组织内,并转导给靶细胞，例如直接注射入脑。使导入宿主靶细胞的治疗基因有效表达,产生足够量的表达产物并维持适当长的表达时间，且不产生有害的副作用。基因治疗一般是将治疗基因递送至细胞内，通过基因转录、mRNA翻译、蛋白质合成，最后由产物蛋白质产生治疗效应。更新的技术，是使用反义核酸、核酶分子、小RNA干涉技术等，选择性地靶向基因转录和mRNA翻译，为改善某些常染色体 ......