[概述]附2：FDA批准第一个治疗遗传性代谢病的药物

美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了第一个用于治疗MPS Ⅰ患者的药物。Maroteaux-Lamy综合征（MPS Ⅵ型）的治疗：目前临床上，对该病的治疗多半采用辅助疗法，由于常规治疗只能缓解症状，在一定程度上减轻患者的痛苦，只能治标而不能治本，而且致病基因仍有可能传给下一代，故对本病基因疗法［指广义的基因治疗。我们相信，随着分子医学的不断发展，尤其是人类基因组计划的实施和完成，上述问题必将逐步得到解决，基因治疗将成为根治包括MPS Ⅵ在内的所有遗传病及其他疑难病症的根本疗法。 ......